США одобрили препарат на основе технологии редактирования генов CRISPR

Как говорится в сообщении управления, препарат одобрен для лечения пациентов от 12 лет и старше.

Уточняется, что лекарство предназначено для лечения серповидноклеточной анемии. Это группа наследственных заболеваний крови, от которых страдают примерно 100 тыс. человек в США. 

Основной проблемой данного заболевания является мутация гемоглобина, в результате чего эритроциты приобретают форму полумесяца или серпа, что приводит к проблемам с доставкой кислорода к тканям организма. Это, в свою очередь, приводит к сильной боли и повреждению органов и, как следствие, может стать причиной инвалидности или даже ранней смерти.

Решение о регистрации генной терапии было принято на основании данных исследований с участием 44 пациентов, больных соответствующей болезнью.

Ранее датский банк Saxo Bank опубликовал ежегодную серию «шокирующих прогнозов». В рамках одного из прогнозов финансовое учреждение предсказало появление препарата от ожирения.