«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины

Исследователи Казанского государственного медицинского университета разработали новое средство регенеративной медицины для лечения различных заболеваний с помощью терапевтических генов. Заявка на изобретение одобрена Роспатентом РФ, исследование поддержано Российским научным фондом.

Как рассказал RT руководитель проекта, заведующий кафедрой медицинской биологии и генетики Казанского государственного медицинского университета Рустем Исламов, технология производства и сам препарат не имеют аналогов в мире. Для создания лекарства у пациента забирают некоторое количество крови и модифицируют его собственные лейкоциты (белые кровяные клетки) с помощью терапевтических генов (искусственной ДНК или комбинации из нескольких генов, разработанных для лечения конкретного заболевания). На подготовку препарата уходит несколько часов.

• Схема получения и применения генетически модифицированного лейкоконцентрата (ГМЛ)
• © Казанский государственный медицинский университет / Рустем Исламов

Полученное средство вводится в кровь пациента и, по утверждению авторов работы, организм начинает работать как «фабрика» по производству необходимых ему лекарственных препаратов. Такая методика обладает несколькими преимуществами: лейкоциты легко перемещаются по кровяному руслу и проникают в разные ткани, не вызывая отторжения организма. Генетический материал, который они транспортируют, восстанавливает повреждённую ДНК пациента или устраняет её дефекты.

Препарат получил название «генетически модифицированный лейкоконцентрат» (ГМЛ) по аналогии с распространённым термином «генетически модифицированный организм» (ГМО).

Собственные лейкоциты абсолютно безвредны для человека, а быстро создавать лечебный препарат можно будет на базе любого центра крови, говорят разработчики ГМЛ. По истечении 3—4 недель, когда действие терапевтических генов ослабеет, лечение можно будет применять повторно. Количество таких сеансов генной терапии, утверждают учёные, может быть неограниченным.

«Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. — Коррекция патологических процессов с помощью ГМЛ может стать одним из прорывных направлений в генной терапии».

Как утверждает руководитель проекта, с введением этой технологии в клиническую практику появится возможность лечить последствия инсульта головного мозга, заболеваний нервной системы, усиливать иммунитет при вирусных заболеваниях, корректировать нарушения свёртываемости крови, увеличивать скорость регенерации костной ткани.

По словам учёных, конкретный лечебный эффект от ГМЛ будет зависеть от тех терапевтических генов, которые будут в него добавлены. В настоящее время средство проходит доклиническую проверку на животных. Сроки появления препарата на фармацевтическом рынке пока не определены.