«Лечение таких заболеваний крайне дорогостоящее»: более 900 детей со СМА начали получать препараты за счёт «Круга добра»

За счёт фонда поддержки детей с тяжёлыми заболеваниями «Круг добра» закуплены препараты, помогающие при спинальной мышечной атрофии (СМА) — генетической болезни, при которой постепенно атрофируются все мышцы.

Препараты уже начали поступать, в частности, в Москву и Калугу, рассказала RT глава фонда «Семьи СМА» и член экспертного совета «Круга добра» Ольга Германенко. По её словам, в ближайшее время ожидаются поставки и в другие регионы в соответствии с поданными ими заявками.

«Это большая радость! И спасибо всем, кто работал над тем, чтобы это стало реальностью. Очень надеюсь, что все наши пациенты в ближайшее время смогут начать долгожданное лечение», — добавила она.

В мире существует всего три лекарства, помогающих остановить прогрессирование СМА: «Спинраза», «Эврисди» и «Золгенсма». Первые два зарегистрированы в России, третий препарат находится в процессе оформления соответствующих документов.

Терапию «Спинразой» и «Эврисди» требуется проходить пожизненно, тогда как в случае с «Золгенсмой» достаточно однократного приёма. Эти препараты считаются одними из самых дорогих в мире: так, стоимость первого, «загрузочного» курса «Спинразы» составляет около 48 млн рублей, а цена «Золгенсмы» — примерно 160 млн рублей.

Согласно информации на сайте госзакупок, через Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава РФ фонд приобрёл 7440 доз «Спинразы» (нусинерсен) за 7,3 млрд рублей и 5840 доз «Эврисди» (рисдиплам) за 1,95 млрд рублей. Как сообщили в фонде, этого объёма хватит, чтобы удовлетворить потребности всех детей со СМА, находящихся в списке «Круга добра».

Как ранее сообщал в интервью RT председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко, «Золгенсма» также вошла в перечень препаратов, которые фонд имеет право поставлять детям. Однако пока закупок данного лекарства не предвидится: «Круг добра» не рассматривает заявки на препараты, не зарегистрированные в РФ, уточнила Ольга Германенко.

«Сейчас уже получают препараты шесть детей, начаты поставки 914 детям, страдающим спинальной мышечной атрофией, — сообщила вице-премьер России Татьяна Голикова на совещании с президентом, которое состоялось 8 апреля. — Сегодня-завтра поставки ожидаются в четыре региона для 75 пациентов и до 20 апреля — ещё в 16 регионов для 127 детей. В настоящее время уже поступили заявки регионов на лекарства ещё для 36 детей, страдающих другими заболеваниями, для которых закупки начнутся в ближайшее время».

По словам Татьяны Голиковой, за счёт переговоров с производителями удалось сэкономить порядка 750 млн рублей, которые пойдут на обеспечение детей, страдающих другими заболеваниями.

В реестре фонда на данный момент числятся семь хронических орфанных болезней, которые без лечения приведут к инвалидности и летальному исходу, добавила вице-премьер. По её словам, «лечение таких заболеваний крайне дорогостоящее».

Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями «Круг добра» был создан по поручению президента России Владимира Путина. Соответствующий указ подписан 5 января 2021 года. Организация финансируется за счёт отчислений от повышенной до 15% ставки НДФЛ, которая действует для доходов свыше 5 млн рублей в год. Всего в 2021 году на закупку лекарств и технических средств реабилитации подопечным фонда предусмотрено 60 млрд рублей, первый транш в размере 10 млрд рублей был переведён 15 февраля.

В начале февраля Минюст завершил государственную регистрацию фонда, что позволило ему приступить к своей деятельности. 15 марта были утверждены все поступившие в фонд заявки на помощь детям со спинальной мышечной атрофией. В общей сложности одобрено 946 обращений из 85 субъектов Федерации.

Как пояснила Татьяна Голикова, нормативная база, необходимая для деятельности «Круга добра», сформирована, все административные процедуры пройдены, а также утверждён порядок приобретения лекарств, медицинских изделий и технических средств реабилитации для конкретного ребёнка либо для групп таких детей.

«В ближайшее время мы планируем издать правила ведения соответствующего информационного ресурса», — сказала вице-премьер.