«Это огромная нагрузка»: руководитель «Круга добра» — о первом годе работы фонда

«Получателей помощи станет больше»

— Что для вас стало главным итогом первого года работы?

— Пожалуй, это то, что нам удалось сформировать эффективный механизм помощи детям, который позволяет оперативно реагировать на обращения родителей, доставлять лекарство пациенту в кратчайшие сроки и обеспечивать непрерывное продолжительное лечение. Детям с орфанными заболеваниями стали доступны инновационные лекарства, которые только появляются в мире.

В 2021 году были сформированы запасы лекарственных препаратов, причём на месяцы вперёд. Такая же схема будет действовать и в 2022-м: за январь — февраль мы соберём заявки и закупим лекарства до конца календарного года и на I квартал следующего. Это делается, чтобы не было перерывов из-за смены бюджета или продолжительных праздников. Кроме того, если появится новый пациент, которому нужно срочное лечение, мы можем взять препарат из этих запасов и доставить его ребёнку за день-два.

— Скольким детям вы помогли в прошлом году и есть ли прогноз, сколько подопечных получат помощь в этом?

— Более 2100 детей получили лекарства, медицинские изделия и другие виды помощи от фонда в 2021 году. В наступившем году, по нашим предположениям, будет не менее 4 тыс. пациентов. Среди них не только дети с выявленными впервые заболеваниями, с которыми уже работает фонд, но и пациенты с нозологиями, ранее не входившими в перечень «Круга добра».

Дело в том, что фонд работает с заболеваниями, для которых есть патогенетическая терапия. Проще — существует лечение, доказавшее свою эффективность. Если эффективность не доказана, то это называется экспериментом над российскими детьми за счёт российских граждан, выгоду из которого извлекает фармпроизводитель. Такие препараты фонд не закупает.

Но если со временем выясняется, что, допустим, какое-то лекарство помогает при расширенном наборе клинических данных и производитель меняет инструкцию, то и фонд, соответственно, тоже расширяет список подопечных. Так, например, произошло с «Трикафтой»: на момент появления препарата он применялся для детей с 12 лет, а несколько месяцев назад он доказал свою эффективность для детей с шести лет.

Кроме того, уже сейчас нам известно о 15 препаратах для лечения орфанных заболеваний, которые находятся на четвёртой стадии клинических испытаний, то есть вот-вот выйдут и будут зарегистрированы. А это значит, что если их эффективность будет доказана и экспертный совет примет соответствующее решение, то получателей помощи станет ещё больше.

— С какими трудностями вы столкнулись в начале работы «Круга добра»?

— В основном они были связаны с тем, что требовалось наладить механизм подачи заявок и их экспертной оценки, причём сразу во всех регионах. Это огромная нагрузка! Если в начале существования фонда мы получали от 70 до 100 заявок в неделю, то сейчас — порядка 400. При этом члены экспертного совета — люди, ведущие серьёзную научную работу в своих федеральных центрах, а по каждой заявке требуется достаточно трудоёмкая процедура оформления, согласования, сбора публикаций и так далее.

Тем не менее благодаря интенсивной работе совета нам удалось обеспечить необходимую экспертизу документов и оперативное принятие решений. По постановлению правительства фонд должен рассматривать заявку за 14 дней. Мы рассматриваем её за семь.

— Фонд справляется с таким объёмом и скоростями?

— Сейчас в фонде работают 35 человек. Им надо не только принять заявку, но и отслеживать её исполнение, мониторить качество лекарств, взаимодействовать с пациентским сообществом.

По моим представлениям, в штате должно быть не менее 150 человек, чтобы обеспечить и открытость работы, и простоту доступа родителей к информации. Мы обращались в Минздрав с просьбой увеличить штат фонда, но решение пока не принято.

— Вы планируете привлекать волонтёров?

— Да, с этого года. Во время локдауна сформировались сильные группы волонтёров, которые сейчас, когда напряжение ослабло, по-прежнему хотят найти применение своему желанию помогать другим. А семья, где есть дети с орфанными заболеваниями, помимо лекарств, будет благодарна и за то, что кто-то посидел с ребёнком, сходил в магазин, помог с уроками.

«Отчёт будет доступен всем»

— Что ещё планируется сделать в наступившем году?

— Очень важное изменение — уполномоченные по правам ребёнка в регионах будут мониторить качество оказания медицинской помощи детям с тяжёлыми заболеваниями. В том числе они будут контролировать, как и насколько оперативно местные органы здравоохранения реагируют на просьбы родителей, направляют заявки в фонд, отвечают на вопросы, насколько в курсе изменений в состоянии ребёнка.

Также мы подготовили и направили в Минздрав предложения об изменениях в действующие нормативно-правовые акты, которые позволят нам совершенствовать некоторые процессы: закупки, принятие решений по договорам помощи и так далее.

Вообще задача фонда — подхватывать те или иные инновационные лекарства, которые появляются в мире, и делать их доступными для российских детей. А потом по возможности включать заболевания, с которыми «Круг добра» работает, в государственную программу высокозатратных нозологий — этот вопрос будет также рассматриваться в 2022 году.

— Объёмы финансирования будут сохранены?

— В 2021 году в бюджете было зарезервировано 60 млрд рублей, а фактические поступления составляют порядка 75 млрд рублей. Поскольку фонд получил возможность закупать лекарства только с 1 июля, то направлено на эти цели было 37,9 млрд рублей. Оставшиеся средства сохранены и будут использованы для помощи детям в этом году. Всего в 2022 году планируется поступление 80 млрд рублей.

— Когда фонд создавался, шла речь о возможности привлечения корпоративных и частных пожертвований. Как вы относитесь к этой мысли?

— Фонд имеет возможность принимать частные пожертвования. Как вы знаете, Дмитрий Муратов, лауреат Нобелевской премии, перечислил в «Круг добра» часть своего вознаграждения в размере 5 млн рублей. Все средства будут направлены на те услуги детям, которые фонд не может оплачивать из бюджета. Например, есть лекарственный препарат, введение которого не входит в программу государственной гарантии, и медицинское учреждение не может его ввести в силу того, что это не будет компенсировано. Вот эта затрата на очень сложную, высокотехнологичную процедуру и будет оплачиваться таким образом.

— Как и когда фонд отчитывается по затраченным средствам?

— «Круг добра» отчитывается перед многими органами: попечительским советом, Министерством здравоохранения, Общественной палатой, Счётной палатой и перед широкой общественностью. Отчёт будет выложен на сайте и доступен абсолютно всем. Мы хотим, чтобы каждый налогоплательщик, который перечислил нам средства, видел, куда фонд направил эти деньги. И получил радость от того, что помог детям.

«Циничный рынок»

— У всех на слуху самое дорогое лекарство в мире — «Золгенсма», которое фонд начал закупать в прошлом году. Какие ещё дорогостоящие препараты стали доступны детям через «Круг добра»?

— К примеру, в конце декабря мы рассматривали восоритид для лечения ахондроплазии (наиболее частой причины карликовости). Это инновационный лекарственный препарат, который позволяет детям с таким генетическим нарушением вернуть полноценный рост. А значит — улучшить качество жизни, получить шанс быть счастливым, полноценным членом общества. Лекарство очень дорогое, но тем не менее эксперты посчитали, что нам важно помочь этим детям.

Недавно мы приняли решение обеспечить подкожным иммуноглобулином детей с первичными иммунодефицитами. Их у нас не менее полутора тысяч. Важно отметить, что сейчас в мире колоссальный дефицит иммуноглобулинов по причине пандемии: они изготавливаются из донорской крови, а люди почти перестали сдавать кровь. Цены, соответственно, взлетели.

Но фонд смог договориться о поставке иммуноглобулинов в Россию — не для всех производителей наша страна является приоритетной для поставок. Причём за счёт того, что вводить препарат можно подкожно, детям не надо ставить травматичные внутривенные катетеры, каждый раз ехать на процедуру — можно делать всё дома, как люди с диабетом вводят инсулин. А это тоже значительно улучшает качество жизни.

— Помощь может быть не только лекарственной, но и в виде каких-то операций, средств реабилитации. Как развивался этот сегмент работы?

— На одном из недавних заседаний было принято решение оплачивать один из уникальных видов медицинской технологии при лечении рака. Она позволяет снизить количество реакций «трансплантат против хозяина» в несколько раз. В большинстве случаев такая реакция при пересадке костного мозга приводит к гибели пациента. Стоимость этой технологии около 3 млн рублей. Мы уже оплатили лечение порядка 30 пациентов.

Фонд обеспечивает не только лекарства или операции, но и технические средства. Так, есть такое заболевание — синдром Ундины, который связан с остановкой дыхания в ночное время. И существует имплантируемый аппарат, вроде кардиостимулятора, только он действует на нерв, контролирующий диафрагму. Соответственно, в случае остановки дыхания он позволяет запустить этот процесс. Или, например, было принято решение закупать медицинские изделия — специальные бинты и пластыри — для детей с буллёзным эпидермолизом. Мы работаем в партнёрстве с фондом «Дети-бабочки», который поможет нам никого не упустить. Предположительно, таких пациентов будет не менее 700.

— Вы говорили, что столкнулись с попытками давления со стороны фармкомпаний, дистрибьюторов, которые требовали себе эксклюзивные права, — вся эта закупочная подковёрная борьба, связанная с большими деньгами. Удалось решить эту проблему?

— Это очень жёсткий и достаточно циничный рынок. Надо понимать, что в бюджете каждой фармацевтической компании есть средства, заложенные на маркетинг, лоббирование и увеличение продаж — в том числе с помощью пациентских организаций или через членов попечительского совета.

Давление оказывается, и с разных сторон: от сотен под копирку написанных писем от родителей в адрес правительства или администрации президента до организации одиночных пикетов. Например, одна из фармкомпаний инициировала и оплатила приезд родителей из разных регионов, их проживание, питание и стояние около фонда.

Или создаются однотипные трогательные ролики, которые публикуются в сети с надписью «Мой ребёнок не нужен фонду «Круг добра!». Заботливые руки матери, слеза ребёнка — это всё надрывно и делается для того, чтобы вынудить фонд принять решение по препарату, у которого не доказана эффективность, а значит безопасность пациентов под вопросом.

В конце концов я собрал всех фармпроизводителей в Общественной палате, сказал, что такие методы считаю неэтичными, и попросил перевести дискуссию в научно-конструктивное русло.

«Ротация была бы разумной»

— Как сейчас обстоят дела с разработкой российских лекарственных препаратов? Я знаю, что все, например, ждут появления нашего аналога «Золгенсмы».

— Не только этого препарата. Есть и отечественный аналог «Динутуксимаба» для лечения нейробластомы, он более чистый, с меньшим количеством побочных эффектов. Таких проектов много, и совместно с Минпромторгом, РАН, Минздравом мы дадим консолидированную оценку, какие разработки на завершающих стадиях, в какие целесообразно вложить деньги, чтобы испытания успешно завершились, фонд потом закупил это лекарство и деньги налогоплательщиков остались бы в стране. Решение, конечно, принимает правительство.

— В связи с этим будет пересматриваться список препаратов, с которыми фонд работает сейчас?

— У нас нет процедуры исключения из перечня, но в этом году фонд, наверное, будет пересматривать его — согласно постановлению правительства, это надо делать каждые два года.

— А будет ли меняться состав экспертного или попечительского советов?

— Люди, которые профессионально работают в этой среде — академики, специалисты, учёные, руководители федеральных центров, — составляют костяк, который принимает решения. Я горжусь тем, что в экспертном совете фонда «Круг добра» собрались лучшие отечественные специалисты по редким и тяжёлым заболеваниям.

Вместе с тем многие общественные и благотворительные организации, которые также помогают детям, готовы принимать участие в работе фонда. А некоторые члены попечительского совета — от трети до половины — к сожалению, не принимают самостоятельного участия в работе, вероятно, в силу своей занятости или отсутствия заинтересованности.

Поэтому я думаю, что некая ротация была бы естественной, ожидаемой и разумной.

— Год назад огромной проблемой было бездействие некоторых регионов, которые отказывали пациентам в положенных им лекарствах: мол, вот появится фонд и всё вам купит. Что-то изменилось с тех пор?

— К сожалению, даже сейчас не все регионы до сих пор исполняют свои обязательства обеспечивать детей лекарствами. Поразительно, что зачастую этим занимаются наиболее богатые регионы, тогда как дотационные субъекты РФ ищут и находят возможность решить проблему. Такой бесчеловечный подход обеспеченных регионов меня очень расстраивает. Мы каждый раз пишем о таких случаях в федеральное Министерство здравоохранения и по итогам года вынесем суждение об исполнении региональными минздравами поручения президента. Их бездеятельность не останется без внимания надзорных органов.