Спинальная мышечная атрофия (СМА) — наследственное заболевание, при котором постепенно атрофируются все мышцы, в том числе ответственные за дыхание. Наиболее опасен первый тип СМА, который проявляется ещё в младенческом возрасте: около половины таких пациентов не доживают и до двух лет. Это наиболее распространённая генетическая причина детской смертности.
В реестре фонда «Семьи СМА» зарегистрированы 743 несовершеннолетних с таким диагнозом, живущих в России. До недавнего времени у них не было ни единого шанса выжить. Но в 2019 году в РФ зарегистрировали первый препарат, помогающий остановить дегенерацию альфа-мотонейронов в спинном мозге. Терапия «Спинразой» (нусинерсен, производство Biogen, дистрибьюторы в РФ — группа Janssen корпорации Johnson & Johnson) должна быть пожизненной, и только первый курс уколов стоит около 40 млн рублей.
Тогда же стало известно о регистрации второго препарата в США — в случае с «Золгенсмой» (производство AveXis, группа Novartis) достаточно одного укола, но его стоимость начинается от 137 млн рублей. В России он пока не зарегистрирован. Третье лекарство — «Эврисди» (рисдиплам, производство Roche) — также принимается пожизненно, его стоимость пока не определена, и он только проходит процедуру регистрации в мире.
RT поговорил с представителями компаний — производителей препаратов об особенностях этих лекарств и перспективах их ввоза в Россию.
RT: Сколько детей уже получили лечение препаратом в мире, в том числе в рамках дорегистрационного (то есть ускоренного) доступа по жизненным показаниям? Есть ли данные, сколько среди них детей из России?
Производители «Спинразы» (С.): По состоянию на 31 декабря 2019 года лечение препаратом «Спинраза» (нусинерсен) прошли более 10 тыс. пациентов, в их числе коммерческие пациенты, участники программы раннего доступа и участники клинических испытаний.
Производители «Золгенсмы» (З.): Мы охватили почти 400 семей генной терапией спинальной мышечной атрофии, в том числе в рамках клинических испытаний и нашей программы управляемого доступа в США, а также при реализации на коммерческой основе.
Мы также реализуем программу бесплатного доступа по принципу лотереи, что позволит максимально справедливо распределить дозы. Всего в 2020 году по такой схеме лечение получат 100 человек. Случайный отбор пациентов проводится раз в две недели. Рассчитываем, что число выделяемых доз будет увеличиваться каждые полгода.
Производители «Эврисди» (Э.): На данный момент во всех клинических исследованиях препарата лечение получили или продолжают получать более 400 пациентов со СМА.
Глобальная программа дорегистрационного доступа к препарату была запущена 14 января 2020 года. Она направлена на помощь пациентам с наиболее тяжёлыми проявлениями болезни, которым противопоказаны зарегистрированные лекарства от СМА. В программе примут участие в том числе 38 детей со СМА I типа из России. Она также теперь доступна для пациентов со СМА II типа.
RT: Требуются ли особые условия в клиниках, чтобы проводить терапию вашим препаратом?
С.: В соответствии с инструкцией по применению препарат должен вводиться врачами, опытными в проведении люмбальной пункции.
З.: Чтобы обеспечить безопасность терапии для пациентов, осуществлять её должны в центрах, где персонал прошёл соответствующую подготовку. Если в стране проживания пациента такого центра нет, он может пройти лечение в государстве, где он имеется, либо в крупнейшем международном медицинском центре, либо же AveXis оценит возможность оперативной подготовки персонала медицинского центра, расположенного в стране проживания пациента.
Э.: Препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. После регистрации препарата в РФ актуальная информация об условиях приготовления и хранения раствора будет доступна в инструкции по медицинскому применению.
RT: Из чего складывается стоимость препарата? Почему лечение такое дорогое?
С.: Процесс определения цены направлен на достижение приемлемого баланса между пятью ключевыми факторами ценообразования. Следует учитывать ценность препарата для пациентов, нынешнюю и будущую пользу для общества, иметь в виду наше стремление к инновациям, финансирование дальнейших исследований и разработок. Кроме того, необходимо развиваться в направлении ценностно-ориентированного здравоохранения (оптимизации соотношения «затраты на лечение / результат». — RT).
З.: В США, где препарат одобрен, мы использовали ценностно-ориентированную систему ценообразования, в результате чего «Золгенсма» стоит на 50% меньше, чем многие другие общепризнанные стандарты лечения, в том числе проведение десятилетнего курса СМА-терапии. Кроме того, цена лекарства находится в диапазоне принятых Институтом клинико-экономического анализа допустимых уровней рентабельности для препаратов против редких заболеваний.
Э.: Цена на препарат в РФ станет известна после получения регистрационного удостоверения и по факту наличия препарата на российском рынке. Вместе с тем в январе 2020 года директор фармацевтического подразделения компании Roche Билл Андерсон рассказал о возможной стратегии ценообразования на препарат (он говорил, что цена на лекарство будет ниже, чем у конкурентов, та же схема использовалась при запуске препарата от гемофилии. — RT).
В отличие от препаратов, предназначенных для лечения распространённых заболеваний, орфанные лекарства отличает высокая сложность и связанная с ней высокая стоимость разработки. Также на стоимость могут влиять особенности производственного процесса и логистики.
В целом Roche применяет ценностно-ориентированный подход в ценообразовании на свои лекарственные препараты, который учитывает множество факторов, в том числе медицинскую потребность, доступность альтернативных методов лечения, прямые и непрямые расходы на медицинскую помощь при соответствующем заболевании, конкурентную ситуацию, уровень экономического развития страны и другие.
RT: Где сейчас производится препарат? Будет ли расширяться производство, и если да, то как именно?
С.: «Спинраза» производится на нескольких предприятиях (в зависимости от производственного цикла). В России каждая партия продукта поступает на рынок в соответствии с требованиями местных нормативных актов.
З.: На сегодняшний день лицензия на производство «Золгенсмы» есть у одного нашего предприятия. Ещё два предприятия — в американских штатах Колорадо и Северная Каролина — ожидают введения в эксплуатацию и лицензирования в 2020 и 2021 году соответственно.
Э.: Рисдиплам производится в Швейцарии на двух заводах Roche по полному циклу — от производства фармацевтической субстанции до вторичной упаковки. В настоящий момент мы не располагаем информацией о возможном расширении производства.
RT: Каковы перспективы препарата в России? Станет ли он более доступным как в плане цены, так и (для незарегистрированных препаратов) в плане легализации в РФ?
С.: Мы ведём диалог с различными заинтересованными сторонами для обеспечения как можно более широкого доступа к лекарству.
Сейчас Janssen планирует подать досье для рассмотрения возможности включения нусинерсена в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) весной 2020 года, из чего следует, что предлагаемая к регистрации цена будет ниже, чем в референтных странах.
З.: Мы подали заявки на регистрацию препарата почти в трёх десятках стран, в том числе в России. В настоящее время мы не можем предоставить более подробных данных о возможных сроках регистрации.
Э.: В ноябре 2019 года Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США принято решение о приоритетном рассмотрении заявки на регистрацию рисдиплама. Ожидается, что решение о регистрации препарата в США будет принято до 24 мая 2020 года.
18 марта мы подали заявку в Министерство здравоохранения РФ на регистрацию препарата рисдиплам (тогда же сообщалось, что регистрационное удостоверение компания планирует получить в первом полугодии 2021 года. — RT).