Ученые смогут блокировать лишнюю хромосому у людей с синдромом Дауна
Ученые из Массачусетса сделали прорыв в «хромосомной терапии» для людей с синдромом Дауна, сообщает The Independent. Во время тестирований на клетках реальных людей, процедура под называнием «геном редактирования» смогла выключить экстра хромосому.
Команда профессора Джинн Лоуренс из Университета Массачусетса смогла исправить генетический сбой, который вызывает синдром Дауна. Благодаря этому исследованию появилась возможность изучить вероятность коррекции в ряде других хромосомных изменений, таких как синдром Эдвардса и синдром Патау. Чтобы «выключить» дополнительную хромосому, ученые использовали ген XIST. Наличие такого выключателя позволило ученым сопоставить функции клеток с экстра хромосомой и без нее. Однако ученые утверждают, что исследования продлятся еще много лет, поэтому они боятся давать ложную надежду. Лоуренс также заявила, что команда будет искать методы борьбы с часто встречающимися признаками синдрома, от нарушений в иммунной системе до лейкемии. Профессор нейрогенетики из Университетского колледжа Лондона Элизабет Фишер считает, что коллеги из Массачусетса совершили настоящий технический прорыв, их работа открывает совершенно новые направления исследования. Команда профессора Джинн Лоуренс проводила исследования на изолированных клетках и планирует продолжить исследование на клетках эмбрионов мышей. Как будет продвигаться изучение далее – пока неизвестно. Но проведение исследования влияния гена XIST на человеческий эмбрион в ближайшее время маловероятно. Лоуренс говорит, что это чревато практическими и этическими трудностями.